Днес диагноза «амиотрофична латерална склероза» е почти равносилно на изречение: известен е само един случай на стабилизиране на състоянието на пациент с това заболяване. Но има надежда, че някой ден тази болест ще се излекува. В света на учените тази надежда е свързана с изследване на стволови клетки..
Съдържание
Амиотрофичната странична склероза е сложно и слабо проучено заболяване, въпреки факта, че много десетилетия се провеждат в продължение на десетилетия. Не е открит достатъчно ефективен метод за лечение. Някои учени смятат, че стволовите клетки, с тяхната способност да се диференцират в много клетъчни линии, биха могли да изиграят важна роля за възстановяване на повредени двигателни неврони или дори за създаване на нови..
Амиотрофичната странична склероза, известна още като болест на Лу Гериг, е прогресиращо заболяване, което се изразява в постепенно развитие и разпространение на слабост и атрофия на засегнатите мускули на пациента. Това състояние води до мускулна дисфункция, инвалидност и в крайна сметка смърт или трайна зависимост от дихателни средства, което се случва средно 3 години след първото диагностициране на мускулната слабост.
Приблизително 5% -10% от хората с амиотрофична странична склероза имат роднини с подобно състояние. Повечето случаи на амиотрофична странична склероза (90% до 95%) са спорадични, често се срещат «напълно неочаквано», но има рядка форма на амиотрофна странична склероза, която може да се намери в 3 западни района на Тихия океан: Гуам, полуостров Кий в Япония и западна Нова Гвинея. Много етиологични фактори са свързани с факта, че процесът на изчерпване остава неразбираем и необясним..
Факторите, които задействат веригата от събития, водещи до смъртта на двигателните неврони, са неизвестни. Може да се приеме, че промененият ген води до производството на токсично вещество, което отключва процеса на заболяването. Дори в 15% -20% от семействата с мутирал ген, механизмът на неговото действие, който ускорява появата на болестта, остава неизвестен. Също така не знаем причините за появата на такова заболяване на различни възрасти и скоростта на неговото развитие, свързана със специфични генни мутации, както и причината за непълна заболеваемост (засегнати са повечето носители на гени, но не всички).
И още по-малко се знае за причините за заболяването в спорадичните случаи в западната част на Тихия океан. Пряката причина за мускулна слабост и загуба е прогресивната загуба на мускулни двигателни неврони. Засегнати са и нервните клетки, разположени в гръбначния мозък или мозъчния ствол и директно свързани с мускулите (долните двигателни неврони) и в мозъчната кора (горните двигателни неврони), свързани с долните двигателни неврони. Нервните клетки и вериги, които се намират в предния дял на мозъка (префронтални двигателни неврони), също могат да бъдат засегнати.
Никое лечение не може да забави или обърне развитието на амиотрофична латерална склероза. Има препоръчителен метод на лечение (с рилузол), който може да добави 2-3 месеца към средната продължителност на живота на пациент с амиотрофична латерална склероза. Внимателното спазване на диетата и навременното използване на неинвазивна дихателна поддръжка може да удължи живота на пациента с още 6-12 месеца.
Стволови клетки - това са клетки, които не са претърпели диференциация и не са придобили специфични функции; те имат потенциал за самовъзстановяване, разделяне и диференциране на специфични клетъчни типове. Диференциацията на стволови клетки в възрастни клетки е добре регулирана; иначе сложни растения или животни не биха могли да съществуват с многото си взаимосвързани тъкани и органи. За разлика от стволовите клетки, зрелите или диференцирани клетки образуват специфични структури и изпълняват специфични функции и в много случаи губят способността да се делят и размножават. Злокачествени или «дедиференциран» клетките се различават от стволовите и нормалните специализирани клетки по това, че се разделят неконтролируемо и крият опасност от унищожаване на организма. Диференциацията на стволовите клетки трябва да се включи, да получи правилната посока и да се изключи, така че да се изградят правилните тъкани в различни системи от органи. Стволовите клетки, включително нервните стволови клетки, по дефиниция присъстват в ембрионите. Стволовите клетки могат да бъдат открити в пъпната кръв. При възрастни тези клетки се намират в костния мозък и други органи, които изискват контролирано самовъзстановяване..
Поставен е въпросът за етиката на провеждането на човешки изследвания на ранен етап от изследванията на стволови клетки, с акцент върху рисковете от преждевременни клинични проучвания. Докладите за трансплантации на стволови клетки, извършени в Китай без независим преглед на обективни данни за всеки пациент преди, непосредствено след и дълго след трансплантацията, не предоставят необходимата научна информация за установяване на безопасността и ефективността на този метод..
«Изключително важно е учените и клиницистите да бъдат внимателни, когато планират стриктно научни изследвания, и по-специално да се съсредоточат върху ключови лабораторни експерименти, които могат да дадат отговори на много от въпросите, които в момента са изправени пред тази терапевтична модалност.», - от Lucy Bruijne, директор на науката и вицепрезидент на асоциацията «БАС» (амиотрофична латерална склероза). - «За да бъде подобна терапия безопасна и клинично приложима, трябва да се проучат свойствата и сложността на различните стволови клетки..» В отговор на ограничението на видовете изследвания на стволови клетки, които могат да получат федерално финансиране, Американската академия по неврология и Американската асоциация по неврология - две от водещите професионални неврологични организации в САЩ - изразиха увереност, че работят и с двете ембрионални и стволовите клетки на възрастни трябва да се извършват внимателно и под строг контрол. Членовете на тези организации и обществеността са загрижени за важни етични стандарти при изследването на ембрионални стволови клетки.
Има два комплекта научни проблеми. Първо, поради факта, че вероятността за успех на дадено изследване е доста ниска, паралелните изследвания в различни посоки са необходими за по-нататъшното бързо развитие. Същността на изследването е опити и грешки, които разкриват неефективни насоки, като по този начин ви позволяват да се съсредоточите върху по-обещаващи. Обикновено има много време между началото на изследването и клиничното приложение на метода..
Следователно всяко забавяне при определяне на терапевтичния потенциал на метода води до забавяне на въвеждането на това лечение. Второ, изключването на някои видове изследвания от федералното финансиране може да доведе до загуба на такива изследвания от полезрението на държавата и загуба на контрол над тях, както и до прехвърляне на тези изследвания в други страни. И това може да навреди както на отделни пациенти, така и на цялата общност от пациенти, клиницисти и учени..
Изследването на стволови клетки предлага надежда за пациенти с амиотрофична латерална склероза и може да доведе до разработването на нови терапии, които забавят прогресирането на заболяването. Но тази надежда трябва да се комбинира с повишено внимание, тъй като изследването на стволовите клетки е все още на ранен етап като цяло и по-специално по отношение на амиотрофичната латерална склероза, както и поради ограничената ефективност на всички фармакологични ефекти при трансгенни мишки и пациенти с не-вродена амиотрофична латерална склероза. При бъдещи изследвания на стволови клетки клиницистите, учените и участващите пациенти трябва да обръщат голямо внимание на етичните въпроси и научната строгост..
